Recordati, al Dott. Adam Durbin del St. Jude Children' Hospital il premio internazionale per la ricerca scientifica

Durante la 5° edizione dell’Annual Meeting of the European Society for Paediatric Oncology (SIOP) tenutasi a Milano, l’Undicesima Edizione del Premio Internazionale per la Ricerca Scientifica Arrigo Recordati si è conclusa con la premiazione del Dott. Adam Durbin del St. Jude Children's Research Hospital di Memphis per aver individuato nuove potenziali strategie terapeutiche per i bambini affetti da neuroblastoma.

Il Premio è stato istituito nel 2000 dal Gruppo Recordati in memoria dell'imprenditore farmaceutico italiano Arrigo Recordati, con l’obiettivo di tenere viva la sua eredità e ispirare scoperte biomediche a beneficio delle persone in tutto il mondo. Arrigo Recordati credeva fermamente nell’importanza della ricerca per la crescita dell’industria farmaceutica e per lo sviluppo di prodotti finalizzati al miglioramento della salute pubblica e del benessere individuale. In questa edizione sono giunte candidature da più di 40 giovani ricercatori di diverse nazionalità e i loro progetti di ricerca sono stati valutati dai membri di una Giuria indipendente, composta da autorevoli esperti riconosciuti a livello mondiale, che si sono distinti durante la loro lunga carriera nell’ambito delle malattie rare, tra i quali il Presidente Robert J. Desnick, M.D., PhD., D.SC., il Prof. Andrew Pearson, M.D., PhD., e il Prof. Charles Patrick Reynolds, M.D., PhD. Durante la cerimonia di premiazione, la Giuria e Andrea Recordati, Presidente di Recordati, sono stati lieti di annunciare che il progetto di ricerca del Dott. Adam Durbin è stato premiato con il riconoscimento di €100.000. “Sono orgoglioso che il nostro importante contributo supporti la ricerca nel campo dell’oncologia pediatrica, in particolare sul neuroblastoma, che costituisce una patologia rara e devastante per i bambini che ne sono affetti e per le loro famiglie – in linea con il nostro forte impegno ad aiutare coloro che soffrono di malattie rare attraverso la business unit dedicata Recordati Rare Diseases”, ha dichiarato Andrea Recordati, Presidente di Recordati, annunciando il vincitore. “È un onore e un privilegio premiare l'eccellente progetto di ricerca del Dott. Adam Durbin che offrirà l’opportunità di fornire nuove potenziali strategie terapeutiche ai bambini affetti da neuroblastoma”. Il Dott. Adam Durbin, M.D., PhD., è Assistant Member presso il Dipartimento di Oncologia del St. Jude Children's Research Hospital a Memphis, Tennessee, Stati Uniti.Il progetto vincente: “Targeting E/P300/CBP Control of Chemoresistance in Neuroblastoma” Una delle principali sfide nella medicina oncologica è la gestione delle recidive. Le recidive sono state abitualmente associate a mutazioni acquisite che conferiscono resistenza alle terapie. Tuttavia, sono emerse prove che dimostrano che le cellule tumorali possono transitare tra stati cellulari trascrizionali specificati epigeneticamente, alcuni dei quali possono essere resistenti alla chemioterapia. Il cancro recidivo e la resistenza alla chemioterapia sono i principali fattori che influenzano negativamente l’esito nei pazienti affetti dal neuroblastoma, il quale è ad alto rischio e relativamente silente dal punto di vista mutazionale. Il neuroblastoma esiste in stati cellulari diversi, taluni denominati “adrenergici” (ADRN) ed uno più resistente alla chemioterapia, denominato “mesenchimale” (MES). Lo stato cellulare MES è raro nella coltura cellulare, negli xenotrapianti derivati dal paziente (PDX) e nei tumori umani, ma è relativamente più presente nei casi di recidiva. Inoltre, questi stati possono interconvertirsi in presenza di stress genetici o farmacologici, supportando l’ipotesi che le cellule MES possano formare un serbatoio per la ripopolazione dei tumori a dominanza ADRN a seguito di terapie convenzionali. Come avvengono questi cambiamenti di stato cellulare e come possono essere controllati, rimane un quesito aperto. Quindi, in questo studio, utilizzando nuovi sistemi di segnalazione in combinazione con tecnologie di knocking all’avanguardia basate su CRISPR-cas9 e composti farmacologici inibitori e degradatori, investigheremo i regolatori della biologia degli enhancer per identificare i controller della chemioresistenza. Questi esperimenti identificheranno i meccanismi con cui la perturbazione degli enhancer controlla lo stato cellulare e la chemioresistenza, e determineranno strategie farmacologiche ottimali per migliorare la chemiosensibilità attraverso nuovi modelli murini ad alta fedeltà di neuroblastoma. Questi studi sono quindi atti a fornire nuove potenziali strategie terapeutiche per i bambini affetti da neuroblastoma.

Il vincitore del Premio 2024: Adam David Durbin, M.D., PhD., ha conseguito la laurea in Biologia alla York University, ottenendo poi la laurea e il dottorato di ricerca in Medicina all’Università di Toronto. Il Dott. Durbin ha svolto il proprio dottorato presso il Dipartimento di Biofisica Medica dell’Università di Toronto, sotto supervisione del Dott. David Malkin, studiando i meccanismi di trasduzione del segnale nel rabdomiosarcoma pediatrico. Ha svolto la formazione di specializzazione in pediatria generale nel programma di specializzazione in pediatria di Boston e la formazione accordata dalla borsa di studio in ematologia/oncologia pediatrica del Dana-Farber Cancer Institute/Boston Children's Hospital. Ha svolto attività di ricerca post-dottorato con il Dr. Tom Look presso il DFCI e ha collaborato con il Dr. Kim Stegmaier presso il DFCI e il Broad Institute del MIT e di Harvard studiando il panorama delle dipendenze dei tumori solidi pediatrici ad alto rischio. Durante questo periodo, il Dott. Durbin ha identificato gruppi di fattori di trascrizione riprogrammatori responsabili della creazione del trascrittoma maligno del neuroblastoma e del rabdomiosarcoma ad alto rischio. Nel 2020, il dott. Durbin è stato nominato membro della facoltà del St. Jude Children's Research Hospital come assistente presso la Divisione di Oncologia Molecolare, nel Dipartimento di Oncologia e nel Programma di Biologia dello Sviluppo e Tumori Solidi. Il laboratorio del Dr. Durbin cerca di capire come i circuiti regolatori trascrizionali stabiliscono l'identità delle cellule maligne e di ricavare meccanismi per perturbarli per ottenere benefici clinici, utilizzando molecole di piccole dimensioni convenzionali e nuove. Il suo lavoro ha portato all'identificazione di diversi nuovi composti in fase di studio preclinico, come JQAD1 e iCBP4. Il Dott. Durbin ha ricevuto premi e sovvenzioni dagli Istituti Nazionali Health/National Cancer Institute, American Society for Clinical Investigation, Society for Paediatric Research e da numerose Fondazioni incluse Damon Runyon Cancer Research Foundation, RallyFoundation for Childhood Cancer Research, Alex’s Lemonade Stand Foundation, Forbeck Foundation, CureSearch for Children’s Cancer, V Foundation for Cancer Research, Hyundai Hope on Wheels Foundation e American Society of Clinical Oncology. 

Il neuroblastoma è un tumore raro che ha origine nel sistema nervoso.2 Ha inizio nelle prime cellule nervose non mature, chiamate cellule della cresta neurale, che si trovano più spesso nell'embrione o nel feto. 3 Il neuroblastoma è il tumore solido extracranico più comunemente diagnosticato nei bambini di età inferiore ai 15 anni e rappresenta circa il 7% di tutti i tumori infantili. Colpisce circa 1.600 neonati e bambini piccoli ogni anno nell'Unione Europea e negli Stati Uniti6 (rispettivamente 800 in ciascuna area geografica).