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ONTOZRY™ (cenobamato) riceve il parere positivo del CHMP per l’uso come terapia aggiuntiva nelle crisi epilettiche a esordio focale non controllate negli adulti*

03 Febbraio 2021

Il parere positivo del CHMP è un traguardo importante per Arvelle Therapeutics e per cenobamato

Quando approvato, cenobamato rappresenterà una nuova speranza nell’aiutare i pazienti adulti affetti da epilessia focale non controllata, ad essere più vicini all’obiettivo della riduzione e della libertà dalle crisi.

ZUGO, Svizzera, Feb. 03, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- Arvelle Therapeutics, un’azienda biofarmaceutica emergente impegnata nell’offrire trattamenti innovativi a pazienti affetti da disturbi del sistema nervoso centrale (SNC), ha annunciato oggi che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha raccomandato l’approvazione di cenobamato come terapia aggiuntiva delle crisi a esordio focale con o senza generalizzazione secondaria in pazienti adulti con epilessia non adeguatamente controllata nonostante una storia di trattamento con almeno 2 farmaci antiepilettici.

Si prevede che la Commissione Europea (CE), responsabile dell’autorizzazione dei medicinali nell’Unione Europea, comunicherà la sua decisione entro 67 giorni dal ricevimento del parere del CHMP.

In Europa vi sono circa sei milioni di persone affette da epilessia1 e circa il 40% dei pazienti epilettici adulti ha un controllo inadeguato delle crisi dopo il trattamento con due farmaci anti epilettici (ASM).2

Nel mese di gennaio 2021, Angelini Pharma ha annunciato la conclusione di un accordo definitivo di fusione ai sensi del quale Angelini Pharma acquisirà Arvelle Therapeutics. Di conseguenza, Angelini Pharma avrà la licenza esclusiva per la commercializzazione di cenobamato nell’Unione Europea e in altri Paesi dell’Area Economica Europea (Svizzera e Regno Unito). Angelini prevede di immettere in commercio cenobamato dopo aver ricevuto l’approvazione da parte della CE, prevista per il secondo trimestre del 2021.

"Il parere positivo del CHMP per cenobamato rappresenta un traguardo importante per Angelini Pharma e per i pazienti. Cenobamato ha mostrato un’efficacia significativa, infatti un numero maggiore di pazienti, rispetto al placebo, ha raggiunto una riduzione di almeno il 50%, o superiore, della frequenza delle crisi e percentuali senza precedenti, fino al 21%, di libertà dalle crisi. Siamo entusiasti dei risultati ottenuti da Arvelle Therapeutics, poiché condividiamo la stessa visione", ha dichiarato Pierluigi Antonelli, CEO di Angelini Pharma. "L’acquisizione di Arvelle Therapeutics ci porterà ad assumere un ruolo di leadership in Europa, in una posizione ottimale per rispondere alle esigenze dei pazienti affetti da diversi disturbi del sistema nervoso centrale (SNC) grazie a un portfolio prodotti innovativo, competenze mediche e un’ampia presenza commerciale. L’accordo sarà completato nella prima settimana di febbraio."

Cenobamato, scoperto da SK Biopharmaceuticals, è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento delle crisi epilettiche a esordio parziale (focale) negli adulti ed è disponibile in commercio negli Stati Uniti con il marchio XCOPRI® (cenobamate tablets) CV.

Il Dott. Jeong Woo Cho, CEO di SK Biopharmaceuticals, ha affermato: "Il parere positivo del CHMP ci avvicina tutti a un importante traguardo che consentirà ai pazienti in Europa di accedere a cenobamato, oggetto di studio negli ultimi 20 anni. Una volta ottenuta l’approvazione, SK Biopharmaceuticals garantisce, con i suoi partner europei, il lancio di questo medicinale nella comunità dei pazienti epilettici.

Il parere positivo del CHMP si è basato su tre studi clinici condotti su oltre 1.900 pazienti. Lo studio clinico (studio 017) pubblicato su The Lancet Neurology3 è uno studio multicentrico, in doppio cieco, a randomizzato, controllato con placebo che ha dimostrato che cenobamato è un’efficace opzione terapeutica per i pazienti adulti con crisi a esordio focale che assumono 1-3 ASM.

Durante la fase di mantenimento di 12 settimane, cenobamato ha mostrato tassi di risposta significativamente più elevati (percentuale di pazienti che hanno ottenuto una riduzione ≥ 50% della frequenza delle crisi) con tutti i dosaggi rispetto al placebo. I tassi di risposta ≥ 50% sono stati del 40% (p=0,036), 56% (p<0,001) e 64% (p<0,001), rispettivamente per i gruppi a cui sono stati somministrati 100 mg/die, 200 mg/die e 400 mg/die di cenobamato, verso il 25% dei pazienti trattati con il placebo. Inoltre, il 4% (non significativo, p=0,369), l’11% (p=0,002) e il 21% (p<0,001) dei pazienti trattati con cenobamato, rispettivamente a dosaggi di 100 mg, 200 mg e 400 mg, ha mostrato una riduzione del 100% della frequenza delle crisi (100% assenza di crisi) verso solo l’1% dei pazienti trattati con placebo durante la fase di mantenimento.3

L’impatto complessivo dell’epilessia è elevato.4,5 Una diagnosi di epilessia può determinare una disabilità significativa dell’individuo, che può inlcudere problemi fisici, psicologici e sociali che potrebbero avere conseguenze negative sull’autostima, sulla famiglia, sulle relazioni, sul tempo libero, sul lavoro, sulle prospettive di carriera e sulla capacità di guidare.4,6

Inoltre, le persone affette da epilessia le cui crisi sono scarsamente controllate hanno tassi di morbilità e mortalità più elevati e spesso presentano comorbilità, stigma sociale, disfunzione psicologica e un peggioramento della qualità della vita.7,8

* Cenobamato è stato raccomandato come trattamento aggiuntivo delle crisi a esordio focale con o senza generalizzazione secondaria in pazienti adulti con epilessia non adeguatamente controllata nonostante una storia di trattamento con almeno 2 farmaci antiepilettici.

Informazioni su Arvelle Therapeutics

Arvelle Therapeutics è un’azienda biofarmaceutica emergente focalizzata sull’offerta di terapie innovative a pazienti affetti da disturbi del sistema nervoso centrale. Arvelle è responsabile dello sviluppo e della commercializzazione nel mercato europeo del cenobamato, un farmaco antiepilettico sperimentale. Arvelle ha sede in Svizzera e ha ricevuto un finanziamento iniziale di 207,8 milioni di dollari USA, uno dei maggiori impegni finanziari iniziali per un’azienda biofarmaceutica nel mercato europeo, con investimenti da parte di un consorzio internazionale formato da NovaQuest Capital Management, BRV Capital Management, LSP, H.I.G. BioHealth Partners, Andera Partners, F-Prime Capital e KB Investments. Per maggiori informazioni, visitare https://arvelletx.com.

Informazioni su Angelini Pharma

Angelini Pharma è un’azienda farmaceutica internazionale, appartenente al gruppo privato italiano Angelini. Angelini Pharma è impegnata ad aiutare i pazienti nelle aree terapeutiche della salute mentale (incluso il dolore), delle malattie rare e della salute del consumatore. Negli ultimi 50 anni, nel campo della salute mentale, Angelini Pharma ha ottenuto riconoscimento internazionale per i suoi notevoli sforzi volti a migliorare la gestione dei pazienti affetti da disturbi mentali grazie a molecole importanti sviluppate internamente (come il trazodone) e al suo impegno nella lotta allo stigma della salute mentale. Angelini Pharma opera direttamente in 15 Paesi, ha quasi 3.000 dipendenti e commercializza i propri prodotti in oltre 50 Paesi attraverso alleanze strategiche con gruppi farmaceutici internazionali leader nel settore.

Nel mese di gennaio 2021, Angelini Pharma ha annunciato la conclusione di un accordo definitivo di fusione ai sensi del quale Angelini Pharma acquisirà Arvelle Therapeutics. Di conseguenza, Angelini Pharma avrà la licenza esclusiva per la commercializzazione del cenobamato nell’Unione europea e in altri Paesi dello Spazio economico europeo (Svizzera e Regno Unito).

Informazioni su SK Biopharmaceuticals Co., Ltd.

SK Biopharmaceuticals e la sua sussidiaria statunitense SK life science sono aziende farmaceutiche globali impegnate nella ricerca, nello sviluppo e nella commercializzazione di trattamenti per i disturbi del sistema nervoso centrale (SNC). Le aziende hanno una pipeline di otto molecole in fase di sviluppo per il trattamento dei disturbi del SNC, inclusa l’epilessia. Inoltre, SK Biopharmaceuticals è specializzata in attività di ricerca iniziali nel campo oncologico. Per maggiori informazioni, visitare il sito di SK Biopharmaceuticals all’indirizzo www.skbp.com/eng e il sito di SK life science all’indirizzo www.SKlifescienceInc.com.

Informazioni su cenobamato

Cenobamato è stato scoperto da SK Biopharmaceuticals e SK Life Science ed è un ASM approvato dalla FDA per il trattamento delle crisi a esordio parziale negli adulti (note anche come crisi a esordio focale). Cenobamato è stato approvato negli Stati Uniti, dove è disponibile in commercio con il marchio XCOPRI®.9 IMPORTANTI INFORMAZIONI SULLA SICUREZZA E INDICAZIONI PER XCOPRI® (cenobamate tablets) CV sono disponibili sul sito web www.xcopri.com

Cenobamato è una nuova small molecule caratterizzata da un meccanismo d’azione unico, doppio e complementare, mirato al trattamento delle crisi.10,11,12 Il cenobamato è l’unico farmaco anti epilettico che, a concentrazioni clinicamente rilevanti, agisce sia come modulatore allosterico positivo dei recettori GABAA  in un sito di legame non benzodiazepinico sia bloccando preferenzialmente la corrente di sodio persistente.11,12 L’esclusivo duplice meccanismo d’azione di cenobamato suggerisce che ha il potenziale sia di prevenire l’inizio delle crisi sia di limitarne la diffusione.13,14,15,16,17

I dati a lungo termine di cenobamato sono in fase di studio nelle estensioni in aperto degli studi in doppio cieco, controllati con placebo nonché nello studio di sicurezza in aperto su adulti con crisi a esordio focale non controllate.18 Inoltre, cenobamato è attualmente in fase di valutazione in uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutarne la sicurezza e l’efficacia come terapia aggiuntiva nei pazienti con crisi tonico-cloniche generalizzate primarie (NCT03678753).19

Recentemente cenobamato ha ottenuto riconoscimenti da parte degli enti regolatori sanitari britannici e tedeschi, visto il suo potenziale uso nelle crisi a esordio focale resistenti al trattamento. La Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) inglese ha designato cenobamato come medicinale innovativo promettente PIM (Promising Innovative Medicine). Una designazione di PIM è un’indicazione precoce che un medicinale è un candidato promettente per l’Early Access to Medicines Scheme (il programma di accesso precoce ai medicinali).

Inoltre, ad agosto 2020, il German Federal Institute for Drugs and Medical Devices (BfArM) ha incluso cenobamato per il trattamento delle crisi a esordio focale resistenti ai farmaci negli adulti nella sua lista di farmaci confermati per i programmi di uso compassionevole (CPU) per un anno all’interno del Paese.

Informazioni sullo Studio 0173

Lo Studio 017 è uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo e di dose-risposta volto a valutare la sicurezza e l’efficacia di cenobamato come terapia aggiuntiva negli adulti (dai 18 ai 70 anni) affetti da epilessia focale non controllata nonostante il trattamento con 1-3 farmaci antiepilettici (AED).

Dopo un periodo basale di 8 settimane, i partecipanti allo studio sono stati randomizzati a uno dei tre dosaggi di cenobamato (100 mg, 200 mg e 400 mg una volta al giorno) o placebo per 18 settimane (fase di titolazione di 6 settimane e fase di mantenimento di 12 settimane). Gli outcome primari erano la riduzione percentuale mediana delle crisi durante l’intero studio e il tasso di risposta ≥ 50% (percentuale di pazienti che hanno ottenuto una riduzione ≥ 50% delle crisi) durante la fase di mantenimento. I pazienti che hanno avuto la possibilità di essere arruolati nell’estensione in aperto dello studio 017 forniranno ulteriori informazioni sul profilo di efficacia clinica e sicurezza a lungo termine di cenobamato come terapia aggiuntiva.

Riferimenti

1. Epilepsy Alliance Europe. Informazioni di base. https://www.epilepsyallianceeurope.org/about/background/ Ultimo accesso 03/12/2020.2. Chen Z et al. JAMA Neurol. 2018 Mar 1;75(3):279-286.3. Krauss GL et al. Lancet Neurol. 2020 Apr;19(4):288-289.4. Epilepsy: a public health imperative. Ginevra: Organizzazione mondiale della sanità; 2019. Licence: CC BY-NC-SA 3.0 IGO.5. ILAE/IBE/WHO. Global Campaign Against Epilepsy: Out of the Shadows. 2003.6. Kaiser S, et al. Seizure. 2002;11:356–360.7. Engel J. Neurol. 2003;60(9):1412.8. Engel J. Ann Indian Acad Neurol. 2014;17(Suppl 1):S12–7.9. Cenobamate prescribing information. FDA. Ultimo accesso: 20 luglio 2020. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2019/212839s000lbl.pdf 10. Guignet M, Campbell A, White HS, Epilepsia. 2020 Oct 16. doi: 10.1111/epi.16718. Online prima della stampa11. Nakamura M, et al. Eur J Pharmacol 2019;855:175-182.12. Sharma R, et al. Eur J Pharmacol 2020;879:173117.13. Anderson LL et al., Epilepsia 2014; 55(8):1274-1283.14. Piredda SG et al, J Pharmacol Exp Ther. 1985;232(3):741-745.15. Stafstrom CE, Epilepsy Curr 2007; 7(1):15-22.16. Vreugdenhil M et al., Eur J Neurosci., 2004; 19: 2769-2778.17. White HS et al, Epilepsy Res. 1997;28(3):167-79.18. Sperling MR, et al. Epilepsia, Feb 2020;61:1099–1108.19. Randomized, Double-Blind Study to Evaluate Efficacy and Safety of Cenobamate Adjunctive Therapy in PGTC Seizures NCT03678753.

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